Editorial: La FDA no debería aprobar así los medicamentos para el Alzheimer

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés) no se equivocó simplemente al aprobar un nuevo medicamento para la enfermedad de Alzheimer esta semana, sino que puso de cabeza lo que se supone que es un proceso objetivo y basado en la ciencia, dando luz verde a un fármaco para el que hay mucha más evidencia de que no funciona, en comparación con las pruebas de que es efectivo.

Los defensores de los pacientes estaban, por supuesto, ávidos de que el Aducanumab del fabricante de medicamentos Biogen llegara al mercado como un tratamiento potencial para las etapas leves de la enfermedad demencial, que hasta ahora ha resistido los esfuerzos para combatirla. Cualquier esperanza, sin importar cuán débil sea, es al menos algo a los ojos de las familias que ven cómo sus seres queridos se deterioran mental y físicamente durante años antes de que la muerte se los lleve.

El problema es que en este caso las esperanzas pueden ser falsas. El desempeño del Aducanumab en dos grandes ensayos clínicos fue tan poco impresionante que Biogen detuvo los estudios. Pero luego, un esfuerzo de colaboración de la FDA y Biogen extrajo datos adicionales de uno de los estudios que mostró una pequeña reducción en el deterioro cognitivo, entre un subconjunto de sujetos con Alzheimer leve que recibieron una dosis más alta del fármaco. E incluso entonces, los efectos fueron modestos.

Ningún ensayo anterior que examinó esta misma vía terapéutica, utilizando un anticuerpo para eliminar la beta amiloide, una proteína asociada con el desarrollo de la enfermedad de Alzheimer, tuvo éxito en humanos.

Fue extraño e inquietante que la FDA colaborara con el fabricante de medicamentos que solicitaba la aprobación, tanto que el grupo de defensa del consumidor, Public Citizen, apeló al Departamento de Salud y Servicios Humanos para examinar lo que, según ellos, representaba una relación demasiado acogedora. Luego, la FDA anuló su propio comité asesor, que recomendó abrumadoramente no aprobar el medicamento.

Para ser claros, todos estamos a favor de que el gobierno federal dedique su dinero y la investigación a resolver el rompecabezas del Alzheimer. Esa debería ser una prioridad máxima, considerando la gravedad de la enfermedad y el mayor número de víctimas que se espera que tenga a medida que envejecen los Baby Boomers. Pero el trabajo de la agencia es garantizar la seguridad y eficacia de los medicamentos, no encontrar formas de mejorar su apariencia.

Aún así, si algunas personas pueden beneficiarse, aunque sea un poquito y solo por un corto tiempo, ¿por qué no permitir que se use el medicamento? Tiene algunos efectos secundarios en un número considerable de pacientes, incluida la inflamación y el sangrado del cerebro, pero esos efectos fueron leves y fáciles de controlar. Entonces, ¿por qué no intentarlo cuando no hay otras opciones reales?

La respuesta es doble: alto costo y mala dirección de los recursos.

Se espera que el Aducanumab cueste entre $20.000 y $50.000 al año por paciente, y 2 millones de estadounidenses, aproximadamente un tercio de todos los que padecen la enfermedad de Alzheimer, se considerarían candidatos para tomarlo. Además, para identificar y controlar los posibles efectos secundarios, los pacientes que toman Aducanumab necesitarían exámenes de detección continuos y costosos.

Existe la noción en este país de que el costo no es un problema cuando se trata de nuevos tratamientos para las enfermedades temibles, un dicho agradable pero falso. Debido a que el Alzheimer es principalmente una enfermedad de la edad, Medicare pagaría la mayor parte de la cuenta de un producto farmacéutico que muestra pocos beneficios, al mismo tiempo que los pacientes que necesitan desesperadamente cuidados de enfermería y memoria no obtienen prácticamente nada en el camino de la cobertura de Medicare. Los programas gubernamentales, las aseguradoras privadas y los proveedores de atención médica toman decisiones para retener la atención médica todo el tiempo; es solo que el sistema generalmente favorece la cobertura de medicamentos, dispositivos y cirugías sobre la prestación de cuidados continuos para mejorar la calidad de vida.

Si bien el costo de la atención médica es inexorablemente más alto, la nación tiene que comenzar a preguntarse qué hacer con sus limitados dólares para este rubro. Los gastos masivos en productos farmacéuticos que carecen de resultados sólidos en los ensayos clínicos no son el camino.

Además, la aprobación de Aducanumab podría retrasar el desarrollo de otros tratamientos más efectivos. Si la mayoría de los pacientes con Alzheimer leve toman este medicamento, no son buenos candidatos para los ensayos clínicos de otros fármacos.

Varios científicos recomendaron al menos un tercer ensayo clínico grande, utilizando la dosis más alta, para producir evidencia más sólida de una forma u otra. La FDA decidió incluso en contra de esa ruta prudente. Este fármaco necesita un estudio continuo en la población general de pacientes con Alzheimer y, si no está demostrando su valor, debería retirarse del mercado.

El peor escenario de todos sería que la aprobación de Aducanumab representara un nuevo proceso desigual para considerar las solicitudes de medicamentos. Sí, la nación desarrolló una ruta de aprobación simplificada para las vacunas contra COVID-19, pero esa fue una situación de emergencia y se demostró en los ensayos que los antígenos son extremadamente efectivos y seguros, que es como han operado en la población general. Esa no es la situación aquí. La FDA debería estar vigilando rigurosamente los nuevos medicamentos, no colaborando con las compañías farmacéuticas para facilitar el camino de los fármacos con un historial dudoso de éxito.

Si quiere leer este artículo en inglés, haga clic aquí.